|
Questions about Transplant
and Clinical Research
What are
hematopoietic stem cells?
Hematopoietic stem cells are cells that reside in the bone marrow and
produce blood cells such as red blood cells, white blood cells and
platelets. There are several types of white blood cells including
granulocytes, lymphocytes and monocytes.
What does
transplantation mean?
Hematopoietic cell transplantation means strictly spoken the infusion of stem cells into
a vene. The term transplantation is frequently used in broader context
to describe administration of high-dose or intermediate-high-dose
chemotherapy plus subsequent stem cell infusion. An ablative
transplant is a transplant in which the preparative regimen is so
aggressive that your bone marrow cannot recover without infusion of
stem cells. A non-myeloablative transplant is a transplants in which
the preparative regimen is more friendly and bone marrow recovery can
occur to a certain degree without infusion of stem cells.
How are stem
cells for transplantation collected?
Stem cells can be collected from the bone marrow or
from the blood by leukapheresis. During a harvest stem cells are
distracted from the bone marrow of the sacral bone. The procedure
occurs under (local) anesthesia. A bone marrow harvest contains stem cells and
mature blood cells. Stem cells are separated from the other cells in
the laboratory and are frozen for later use or prepared for infusion. A leukapheresis occurs
by use of an apheresis machine. The procedure can be compared to a
platelet donation procedure. A stem cell donor is connected to the machine and
stem cells are distracted from blood that passes through the machine.
Under normal circumstances few stem cells circulate in the blood. To
make stem cell donation efficient stem cells should be mobilized from
the bone marrow into the blood ; this may be done after chemotherapy
treatment while you receive growth factor for recovery of the bone
marrow if you donate your own cells (autologous), or during growth
factor alone if a family member or unrelated person donates cells to
you (allogeneic).
Who can be
a stem cell donor?
Two major donor categories can be distinguished: autologous and
allogeneic. A patient donating his or her own stem cells for
reinfusion at a later stage is called an
autologous donor. A family member or unrelated person donating
stem cells for infusion in a patient after ablative or non-myeloablative
chemotherapy is called and allogeneic donor. Children and adults can
be autologous or allogeneic donors of stem cells collected by bone
marrow harvest or leukapheresis. About 25% of patients have a sibling
donor; for 40 to 50% of Caucasians a matched unrelated donor can be
found. Cord blood can be preserved for
autologous or allogeneic transplant purpose.
Which diseases can be
treated by stem cell transplantation?
There are several disease categories that can be treated by stem cell
transplantation.
Malignant diseases or cancer
Several malignant diseases can be treated by stem cell
transplantation. The response to transplantation depends among others
on the type of disease, the disease stage at transplant and prior
treatment for cancer. Transplants can be part of the initial treatment
or be administered at disease recurrence after initial other prior
treatment. The response of cancer to transplantation is in general
best early during the disease course, when cancer cells have not yet
become resistant to chemotherapy.
Genetic diseases
Genetic diseases may be treated by infusion of stem cells from a
healthy donor to restore the genetic defect to a percentage sufficient
for normal body function. Transplants early during the disease course
may prevent that irreversible damage of organs occurs as result from
the defect. Genetic diseases that may benefit from transplantation
include immune deficiency disorders, abnormalities of hemoglobulin,
and abnormalities or deficiencies of enzymes including diseases called
inborn errors of metabolism.
Bone marrow abnormalities
Bone marrow abnormalities such as aplasia or myelodysplasia may be
cured by adequate preparative treatment and infusion of allogeneic
hematopoietic stem cells to restore bone marrow capacity.
Autoimmune diseases
Autoimmune diseases may benefit from the therapeutic effect of
chemotherapy and from correction of disfunction of the immune system
by infusion of allogeneic immune competent cells.
What are the
side effects of transplantation?
Infusion of stem cells does in general induce little or no side
effects with appropriate prophylaxis and current procedures. Other
side effect of transplantation are induced by the preparative regimen
and by the fact whether the transplant is autologous or allogeneic.
Ask your doctor about side effects. The patient informed consent you receive when participating in a
study explains the side effects that may occur.
How can side
effects be reduced?
1) To
reduce side effects it is important that you are in good condition; at
younger age you tolerate the same treatment better than at older age.
It is a given fact that cannot be changed. 
2) Myeloablative or high-dose chemotherapy induces more
side effects than non-myeloablative chemotherapy. Thus
non-myeloablative transplants are preferable above myeloablative
transplants.
How
effective are reduced intensity conditioning transplants?
It is likely that reduced intensity conditioning transplants are as effective as
myeloablative transplants when the overall treatment is well planned
and the disease is in complete remission before start of the
non-myeloablative preparative regimen.
Is a
clinical study the same as a clinical trial? 
Transplant Creations prefers to use the term study. Study and trial
are though both used. From terminology perspective, a
clinical study examines safety and efficacy of a
product or treatment strategy, a trial tries to evaluate safety and
efficacy.
What does
participation in clinical studies involve?
Participation in a clinical study means that you participate in an
effort that enrolls patients and treats and evaluates according to the
treatment strategy defined in a protocol. A protocol defines standards
for treatment that will be applied to all patients treated according
to that protocol. The results of treatment per protocol can be
analyzed to determine the appropriateness of the treatment. When you
are treated per protocol you generally participate in a clinical
study.
Participation in clinical studies does not mean more visits or tests
than standard in patient care. A study may require some
specific tests, but these can occur during standard visits. Evaluation
and visits are in Transplant Creations=
protocols reduced to these necessary for treatment and do not exceed
what should be the standard of care.
Up to
Top Site Map
Vragen over Transplantatie en Klinische Research
Wat zijn hematopoietische stamcellen?
Wat betekent transplantatie?
Hoe zijn stamcellen voor
transplantatie gecollecteerd?
Wie kan een stamcel donor zijn?
Welke ziektes kan behandeld worden door
stamcel transplantatie?
Wat zijn de bijwerkingen van transplantatie?
Hoe kunnen de bijwerkingen verminderd
worden?
Hoe effectief zijn dosis
gereduceerde conditionering transplanties?
Is een klinische studie hetzelfde als
een klinische test?
Wat houdt meedoen aan klinische studies in?
Wat zijn hematopoietische stamcellen?
Hematopoietische stamcellen zijn cellen dat in de beenmerg zit en
bloed cellen zoals rode bloedcellen, witte bloed cellen en
bloedplaatjes produceren. Er zijn verschillende typen van witte
bloed cellen inclusief granulocyten, lymfocyten en monocyten.
Wat betekent transplantatie?
Hematopoietische cel transplantie betekent strikt gesproken de
infusie van stamcellen in een ader. De term transplantatie word vaak
gebruikt in bredere context voor toediening van hoge-dosis of
intermediair-hoge-dosis chemotherapie plus vervolgens stamcel
infusie. Een ablatieve transplantatie is een transplantatie waarin
de voorbehandeling zo aggressief is dat uw beenmerg niet kan
herstellen zonder infusie van stamcellen. Een dosis gereduceerde
conditionering transplantatie is een transplantatie waarin de voorbehandeling
patient vriendelijker is en tot op zekere hoogte beenmergherstel kan
optreden zonder infusie van stamcellen. De bijwerkingen zonder
stamcel infusie zijn zo hoog dat ook dit soort transplantatie met
stamcel transplantatie plaatsvindt.
Hoe worden stamcellen voor
transplantatie verzameld?
Stam cellen kunnen verzameld worden door beenmerg afname of
tegenwoordige met name door middel van leukaferese. Tijdens een
beenmergverzameling worden stamcellen ontrokken van het beenmerg uit
de sacrale been. De procedure gebeurt onder (locale) verdoving. Een
beenmerg oogst bevat stamcellen en volgroeide bloedcellen.
Stamcellen worden gescheiden van de andere cellen in de laboratoria
en worden ingevroren voor later gebruik of voorbereid voor infusie.
Een leukaferese gebeurt door gebruik van een aferese machine. De
procedure kan vergeleken worden met een bloedplaatjes donatie
procedure. Een stamcel donor is aangesloten aan de machine en
stamcellen worden gescheiden van het bloed dat door de machine gaat.
Onder normale omstandigheden circuleren maar een paar stamcellen in
het bloed. Om stamcel donatie efficient te maken moeten stamcellen
van het beenmerg naar het bloed gemobiliseerd worden; dit kan gedaan
worden na chemotherapie behandeling en groeifactor, als u uw eigen
cellen doneert (autoloog), of tijdens groei factor alleen als een
familie lid of ongerelateerd persoon cellen voor u doneert (allogeen).
Wie kan een stamcel donor zijn?
Twee belangrijke donor categorieen kunnen bepaald worden: autoloog
en allogeen. Een patient word een autologe donor genoemd als zijn of
haar eigen stamcellen gedoneerd worden voor reinfusie op een later
stadium. Een familielid of ongerelateerd persoon die stamcellen
doneert voor een infusie in een patient wordt een allogene donor
genoemt. Kinderen en volwassen kunnen autologe of allogene donoren
van stamcellen zijn, wat gecollecteerd wordt door middel van
beenmerg oogst of leukaferese. Ongeveer 25% van patienten hebben een
verwante donor; voor 50-60% van blanken kan een histocompatibele
ongerelateerde donor gevonden worden. Dit % kan naar 100% omhoog
worden gebracht indien meer mensen zich aanmelden als beenmerg of
perifere bloedstamcel donor.
Welke ziektes kunnen behandeld worden
door stamcel transplantatie?
Er zijn verschillende ziekte kategorieen die behandeld kunnen worden
door stamcel transplantatie.
Kwaadaardige ziektes of kanker
Verschillende malignante ziektes kunnen behandeld worden door
stamcel transplantatie. De reactie op transplantatie hangt onder
andere af van het type van de ziekte, de ziekte stage bij
transplantatie en eerdere behandeling van de kanker. Transplantaties
kunnen een onderdeel zijn van de beginnende behandeling of
toegevoegd worden bij de terugkeer van de ziekte na initiλle andere
eerdere behandeling. De reactie van kanker op de transplantatie is
in het algemeen het best vroeg tijdens de ziekte, wanneer kanker
cellen nog niet resistent zijn voor chemotherapie.
Genetische ziektes
Genetische ziektes kunnen behandeld worden door infusie van
stamcellen van een gezonde donor om het genetisch defect te
herstellen tot een bepaald percentage wat genoeg is voor normale
lichaamsfunctie. Transplantaties bij diagnose of vroeg gedurende het
ziekte beloop kunnen onherstelbare beschadiging aan de organen die
door de defect worden veroorzaakt voorkomen. Genetische ziektes die
door transplantatie behandeld kunnen worden zijn onder andere immuun
deficienties, abnormaliteiten van hemaglobine, en abnormaliteiten of
deficienties van enzymen inclusief ziektes genoemd aangeboren
metabole ziektes.
Beenmerg afwijkingen
Beenmerg afwijkingen zoals een aplasia of myelodysplasia kunnen
genezen worden door goede voorbehandeling en infusie van allogene
hematopoietische stamcellen om de beenmerg capaciteit te herstellen.
Autoimmune diseases
Autoimmuun ziekten kunnen baat hebben bij het therapeutisch effect van
chemotherapie and van correctie van een disfunctioneel immuun
systeem door infusie van allogene immuun competente cellen.
Wat zijn de bijwerkingen van
transplantatie?
Infusie van stamcellen heeft, met goede profylaxe, over het algemeen
nauwelijks tot geen bijwerkingen. Bijwerkingen van transplantatie
worden geinduceerd door de voorbereidende behandeling met chemo- of
radiotherapie en door het type transplantatie, autoloog of allogeen.
Vraag uw dokter over bijwerkingen. Het informed consent formulier
dat een patient tekent indien die meedoet aan een studie geeft
informatie over de bijwerkingen.
Hoe
kunnen de bijwerkingen verminderd worden?
1) Indien u in goede konditie bent en geen andere orgaanziekten hebt
is de kans
op bijwerkingen het geringst. Op jongere leeftijd verdraagt het
lichaam dezelfde behandeling beter dan op oudere leeftijd. Het is
een gegeven feit dat niet veranderd kan worden.
2) Myeloablatieve of hoge-dosis chemotherapie induceert meer
bijwerkingen dan non-myeloablative chemotherapies. Daarom hebben
niet-myeoloablatieve transplantaties de voorkeur boven
myeloablatieve transplantaties.
Hoe effectief zijn dosis gereduceerde
conditionering transplantaties?
Het is waarschijnlijk dat dosis gereduceerde conditionering transplantaties net zo
effectief zijn als myeloablatieve transplantaties wanneer de
algemene behandeling goed gepland is en de ziekte in complete
remissie is voor de start van de non-myeloablatieve voorbereidend
behandeling.
Is een klinische studie hetzelfde als
een klinische test?
Transplant Creations gebruikt liever de term studie. Studie en test
worden beiden gebruikt. Van terminologisch perspectief, een
klinische studie onderzoekt de veiligheid en doeltreffendheid van
een product of behandelings strategie, een test probeert de
veiligheid en doeltreffendheid te evalueren.
Wat houdt meedoen aan klinische
studies in?
Deelname in een klinische studie betekent dat u meedoet aan een
proef waarbij patienten registreerd, behandeld en ge-evalueerd
worden volgens een behandelingsstrategie bepaald in een protocol.
Een protocol bepaald standaarden voor behandeling die toegepast
worden op alle patienten behandeld volgens dat protocol. De
resultaten van behandeling per protocol kunnen geanalyseerd worden
om te bepalen wat de geschiktheid is van de behandeling. Wanneer u
behandeld wordt per protocol doet u in het algemeen mee aan een
klinische studie.
Deelname aan onze klinische studies of behandeling volgens onze
protocollen betekent niet meer doktors bezoeken of testen dan
gebruikelijk in de behandeling van een patient. Een studie kan
bepaalde testen vereisen, maar deze kunnen gebeuren tijdens normale
bezoeken, of apart gepland worden, zoals ook voor behandeling buiten
studie of protocol zou moeten gebeuren. U wordt immers principieel
niet met experimentele middelen behandeld.
'
Up to
Top Site Map
|
